基因编辑技术:这项获得诺贝尔奖的技术未来或可治愈一切

试想如果您能将癌症从您的基因中删除,就像在计算机文档中删除一个单词一样。或者复制特定的基因,并粘贴到另一个人的身体中,赋予他们这一基因特征。听起来像科幻小说,但这正是基因编辑技术的意义所在,也是最近其发明者获诺贝尔化学奖的原因。

基因编辑是什么?

简单地说,基因编辑是一对“基因剪刀”,它能让您删减DNA链的特定部分,移除它或用另一条链替换它。CRISPR(基因编辑)(全称为成簇的、规律间隔的短回文重复序列)这个名词在科技界已耳熟能详,而研究者Emmanuelle Charpentier和Jennifer Doudna更能够利用这种细菌免疫机制进行基因编辑。

她们在这一课题的发现和研究让她们一起获得了2020年诺贝尔化学奖。Charpentier和Doudna分别是柏林马克斯·普朗克病原体科学组织(MPUSP)和加州大学伯克利分校的研究人员。在此之前,这一界别的女性获奖者只有五名。她们的工作或可为医疗保健的未来奠定基础。

CRISPR基因编辑如何改变未来

关于CRISPR以及基因组编辑工具的运行原理,仍有许多研究工作需要进行。但是,这项技术的潜在用途是巨大的,令人难以置信。例如,理论上它可以通过“清除”产生疾病的基因来治疗疾病。神经退行性疾病,如肌萎缩侧索硬化症(ALS)或帕金森氏症(Parkinson’s),有可能在症状出现之前几年,就通过基因编辑技术将病变基因删除。

子宫里就发现的基因缺憾,或许能在出生前移除。各种类型的癌症、过敏、糖尿病和许多其他的病症都可能完全消除。还不仅如此,在美容方面也可能得到广泛应用,例如改变人的皮肤、头发或眼睛的颜色,都被提上了议程,这一话题和其无尽的发展潜力一直被热议。

2020年,当世界遭受新型冠状病毒大流行的重创,CRISPR被视为一种或可用于COVID-19快速检测的技术。

CRISPR的受欢迎程度

CRISPR技术带来的潜力和围绕这项技术的各种热议,使其成为当今世界最热门的科学话题之一。无怪乎这项技术已经跻身成为流行文化,部分主流纪录片已在研究这一主题,如Netflix的设计师DNA(见流行新鲜事的剧集),以及电视剧生物黑客,和获奖节目人性(Human Nature)

开发CRISPR技术的公司

Bristol Myers Squibb

这家美国制药公司斥巨资于CRISPR治疗癌症领域。2020年,该公司录得支出6500万美元,1500万美元投资于初创企业Repare Therapeutics,该公司利用CRISPR研究治疗和消除癌症的若干治疗方案。

Cellectis

这家法国公司研究利用CRISPR的癌症治疗。Cellectis’利用这种技术修改健康供体的T细胞,以确保其与受体兼容。然后,利用捐献者的抗体细胞攻击和摧毁病人体内的白血病细胞。

Editas Medicine

这家美国公司正尝试使用CRISPR来治疗一种致盲症。Editas计划利用CRISPR来进行莱波先天性黑内障的临床试验,这是一种罕见的导致失明的遗传疾病。

Intellia Therapeutics

这家创新公司完全以CRISPR为重点。Intellia使用CRISPR开发治疗癌症、遗传疾病、炎症疾病、病毒感染等疾病的方法。

Sangamo Therapeutics

Sangamo负责全球第一个体内基因编辑试验。在该公司所从事的多个项目中,包括正在研究的、艾滋病毒的CRISPR疗法。

Vertex

这家总部位于波士顿的公司30多年来一直处于囊性纤维化(CF)治疗研究的前沿。Vertex很乐意分享探索治疗囊性纤维化的心得。2020年,它宣布已达成一项旨在开发基于CRISPR囊性纤维化疗法的合作项目。

CRISPR如何影响其他市场

CRISPR不仅对生物技术和医疗技术行业带来重要的影响,很多细分市场都可能受到CRISPR的影响,包括:

  • 制药行业 — 使用CRISPR开发新疗法的公司显然会受到这种新技术的影响,但它也会影响到其他公司。例如,如果一种基于CRISPR的解决方案对糖尿病有效,这将导致许多正在开发糖尿病治疗方案的公司重新考虑其商业模式。
  • 保险 ——简单地说,如果保险公司知道客户永远不会得到某种疾病,例如癌症或帕金森,它就更轻易调低健康和人寿保险的价格。
  • 美妆业——消费护肤品行业和美妆业也将受到CRISPR的影响。例如,用于祛痤疮的产品和程序可能会被淘汰。
  • 营养补充剂产业——该行业严重依赖遗传疾病和个人饮食选择造成的某些缺陷。
  • 粮食科技 ——基因工程应用于农作物和牲畜上已不是新鲜事。然而,有了CRISPR,这些变化可以更快、更精确地实现,并为更好、更健康的农产品(包括奶制品和肉类)提供新的可能性。

如何投资CRISPR

自然,CRISPR具有影响广泛行业的巨大潜力,也提供了许多投资机会。为了让投资者有机会触达与该技术相关的公司,eToro创建了CRISPR-Tech Smart Portfolio,这是一个主题投资组合,由正在研究或使用CRISPR的公司股票组成。该投资策略既关注大型制药公司,也关注纯CRISPR公司,为投资者提供均衡的的长期投资选择。

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